聚力创新药行业助力健康中国建设.pdf

中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会 2021年 3月聚力创新药行业，助力健康中国建设年月助力健康中国建设放眼全球， 2020年新冠疫情对全球健康与经济发展造成了巨大的影响，也让“健康”、“创新”、“合作”等关键词成为世界关注的焦点。立足国内，疫情的爆发对中国现代化建设全局产生了深远影响，也凸显了创新药行业对于“健康中国”目标实现的独特价值。研究发现，在应对老龄化，减轻慢性病、传染病负担等方面，创新药行业通过预防性手段、治疗性手段和突破技术研究三大抓手，能降低约 55%的总体疾病负担，从而延长全民健康寿命，助力健康中国。围绕患者的全生命周期，以预防性手段为抓手，可减轻约 25%的疾病负担。国家通过丰富公共卫生服务项目和建设基层卫生服务体系，促进基本卫生均等化，缩小地区间差异，推广已知预防类措施，加强“治未病”意识和行动的转变；创新药行业则通过专业能力资源助力疾病教育，持续引入创新疫苗产品助力疾病预防，打造技术标准和引入早筛项目，参与支持慢病管理项目等积极参与完善公共卫生服务体系。在治疗环节，政府通过政策引导和深化改革，在医疗保障、医疗服务和药品供应等领域，多措并举提高药品的安全性、可及性和可负担性，增强患者获得感；同时，创新药行业通过持续优化并改善治疗性手段，通过加强研发投入、扩充创新产品管线、加快产品引入、提高供应链稳定性等保障患者的用好药、用起药。通过政策端、支付端、服务提供方、药品供应端的通力协作，可帮助实现约 10%疾病负担的降低，助力患者健康寿命的延长。随着技术的进一步创新与迭代，未来在政策环境、监管环境、科研环境的不断优化下，创新药行业有望通过突破性手段，实现约 20%疾病负担的减轻，解开更多“ 未治病 ”的谜底，为患者带来更多安全有效的预防、诊断和治疗方法，并与已知的技术、产品和服务一道，助力中国医药卫生产业的可持续发展和“健康中国”目标的实现。过去十年，伴随医药卫生体制改革的有序推进，中国在医疗保障、公共卫生服务、医疗服务、药品供应保障四大体系内均取得了瞩目成就，创新药行业对于“健康中国”的战略意义也愈加明确。然而，与欧美发达国家相比，当前中国患者的创新药可及性仍面临着较大挑战， 2019年中国卫生总费用占 GDP比重为 6.6%和高收入国家的平均水平（ 8.2%）仍有差距。因此，加大卫生健康投入，提高资金使用效率，坚持“以患者为中心”，推动多方合作，从而进一步提升具有较高临床价值的创新药的可及性，加强疾病早期诊断及预防，减轻癌症、慢性病、传染病为主的疾病负担，将成为“健康中国”目标实现的关键因素。未来十年，创新药行业将继续致力于成为实现“健康中国”目标的重要合作伙伴，继续践行“以患者为中心”的价值观，聚焦中国患者需要的治疗领域，为中国提供高质量的产品及服务，为患者打造端到端的解决方案。同时，创新药行业也将着眼更多环节，发掘更大价值，不断造福患者、减轻国家疾病负担、助力健康中国目标的实现。摘要聚力创新药行业，助力健康中国建设 1 回顾历史，疫苗、药品的不断创新以及医疗卫生服务水平的提升曾挽救千百万人的生命，人类的健康状况实现了前所未有的改善。着眼当下，一场令人措手不及的新冠疫情对全球健康造成了重大打击，也使各国社会经济发展按下暂停键。新冠疫情再次印证，健康问题对于个人、社会及经济发展举足轻重。展望未来，“健康中国”在社会经济发展中的战略地位已被确立，健康是促进全面发展的必然要求，是经济社会发展的基础条件，中国的健康产业必将在“健康中国 2030”的指引下，迎来高速发展的十年。 2016年“健康中国2030”规划纲要明确了以人民健康为中心的发展理念和“共建共享、全民健康”的战略主题，指出健康是促进人全面发展的必然要求，是经济社会发展的基础条件；具体规划了健康中国2030需实现的战略目标与13项主要建设指标。健康中国战略目标的实现需要全社会共同努力，需要各有关部门通力合作。创新药行业一直致力于提升全民健康水平，满足人民群众对健康的需求，肩负产品研发创新、新药生产供应、技术标准领航等多重任务，也勉力承担普惠患者健康教育、推进行业共同进步、支持体系升级改革等社会责任，助力健康中国目标的实现责无旁贷。一、医药卫生体系建设成果斐然，实现“健康中国”挑战犹存十八大以来，党中央、国务院把人民健康放在优先发展的战略位置，从经济社会发展全局统筹谋划加快推进“健康中国”建设，强调把健康融入所有政策，推动“以治病为中心”向“以健康为中心”转变，医药卫生体系从条线分割走向紧密协作，覆盖城乡居民的公共卫生服务体系、医疗服务体系、医疗保障体系、药品供应保障体系不断完善，居民健康水平不断提高，人民群众的幸福感和获得感不断提升。（见图 1）第一章：创新药行业始终致力于提升人类健康医医药药卫卫生生体体系系从从条条线线分分割割走走向向紧紧密密协协作作，各各方方从从以以治治病病为为中中心心转转变变以以人人民民健健康康为为核核心心，推推动动下下一一阶阶段段健健康康体体系系的的发发展展图1 医医疗疗服服务务体体系系医医疗疗保保障障体体系系公公共共卫卫生生服服务务体体系系药药品品供供应应保保障障体体系系人人民民健健康康治治病病医医疗疗服服务务体体系系药药品品供供应应保保障障体体系系医医疗疗保保障障体体系系公公共共卫卫生生服服务务体体系系以治病为中心，病人跟着流程走，各方相对割裂，相互之间协作较少以人民健康为中心，各方紧密协作，围绕病人实现联动，力求降低各种健康危害因素 2 1.中国医药卫生体系建设在过去 10年中取得巨大成就 2009年，中国启动新一轮医药卫生体制改革，提出向全民提供公平且优质的基本医疗卫生服务、降低群众疾病经济负担的宏伟目标。过去十年，中国政府对卫生事业的投入翻了两番，公卫、医疗、医保和药品这四大体系内均取得瞩目成就。公共卫生服务体系：公共卫生服务提供健康教育、疾病预防、疾病早筛和疾病管理等多方面内容，通过基本公共卫生项目和重大公共卫生项目，提升全体人民对公共卫生服务的可及性。国家对基本公共卫生服务投入从 2009年的人均 15元提高到 2020年的人均 74元，人均筹资标准年均提高 16%。以预防为主，以高血压、糖尿病等慢性病管理为突破口，探索推进医防融合新模式。医疗服务体系：构建优质高效医疗卫生服务体系 ,分级诊疗制度建设稳步推进，着力建设紧密型县域医疗卫生共同体，深入推进家庭医生签约服务，“互联网 +医疗健康 ”缓解就医难题，医疗大数据、人工智能技术的应用，助力医疗行业整体水平提升。中国基本实现村村有卫生室、乡乡有卫生院，县医院服务能力明显提高， 80%以上的居民 15分钟内能够到达最近的医疗点。医疗服务可及性显著提升，人均床位数在过去十年翻番。公立医院医疗服务质量和水平不断提高，住院患者总死亡率逐步下降并稳定在较低水平，由 2005年的 1.1%下降至 2018年的 0.44%。医疗保障体系：用较短的时间建立起世界上规模最大的基本医疗保障网，居民参保率稳固在 95%以上。持续推进商业保险发展 ,多层次医疗保障体系逐步完善。完善医疗保障水平进一步提高，城乡居民基本医保制度基本整合， 2020年人均财政补助标准提高到 550元，个人缴费同步新增 30元，达到每人每年 280元，政策范围内门诊和住院费用报销比例分别稳定在 50% 和 70%左右。居民就医负担有效减轻，个人卫生支出比例由 2009年的 37.5%下降至 2019年的 28.7%。药品供应保障体系：药品的可获得性和可及性均显著改善。深化药品医疗器械审评审批制度改革，鼓励新药研发创新。仿制药政策不断完善，推进仿制药质量和疗效一致性评价，促进仿制药替代使用。实行进口药品零关税，通过价格谈判，大幅降低抗癌药等药品价格。过去五年有超过 200种创新药品上市，并通过医保目录谈判等机制提升药品的可及性。 2.从健康结果看，创新药行业助力人均预期寿命大幅提升据美国国家经济研究所调查， 1960-1997年间，创新药物与疗法为 30个国家带来 45%的人均预期寿命的提高，而这一数字在 2000-2009年期间达到了 73%。新中国成立以来，在传染病防控、重点疾病如心脑血管等慢性病管理等方面取得了长足的进步，新的治疗手段和药物（如靶向药物）给癌症患者带来福音，大大增加了人们的预期寿命。中国人均预期寿命从建国初期的 31岁提高到 2019的 77.3岁，已接近发达国家水平。婴儿死亡率和 5岁以下儿童死亡率分别从 1991年的 50.2和 61.0下降至 2018年的 6.1和 8.4。从 1990到 2013年期间，传染病的死亡率下降了 60-80%；中国恶性肿瘤五年生存率 10年间提升了 10个百分点。（见图 2） 3.癌症、慢性病、传染病的疾病负担将产生深远影响，也是实现“健康中国”目标的重中之重放眼全球，提升健康水平的投资脱离不开疾病负担的演进。全球范围内到 2040年疾病负担增速最快的是癌症、慢性呼吸道疾病、糖尿病等，而疾病负担绝对总量最大的仍将是心脑血管疾病。 3 聚力创新药行业，助力健康中国建设聚焦中国，面临应对疾病负担总量和较快疾病负担增速的双重挑战。从疾病负担总量上看，中国未来会与部分发达国家（例如美国、德国）相似，心血管疾病等慢病和癌症负担最重；从疾病负担增速上看，发达国家绝大部分疾病负担增速缓慢，基本维持在 10%以下，而中国随着期望寿命的延长以及老龄化问题的加重，糖尿病、慢性呼吸道疾病等慢病将会成为负担增长最快的病种，癌症的负担将愈发沉重，四大慢病仍然是主要死因（见图 3、图 4）。此次新冠疫情的爆发，也再次提醒我们传染病的威胁仍将长期存在。因此，对癌症、慢性病、传染病这三大类疾病的防治将切实改善全民健康水平，也将是创新药行业助力实现“健康中国 2030”目标的重要切入点。 !70#$%;?AA BBCCDDEEFFGGHHBBIIJJ00KK !2 25 35 30 40 45 50 55 60 65 70 75 80 20191800 19301900 1960 1990 77.3 +46# !#$%72 1991=61.0 8?2018= 8.4 78086% AABBCCDDEE1990?2013$FABC =45678060-80%G HIJKLMNOPQ()R STUV0WXYZ CC _aa ()bcd(efghCijk l0/m=nopqrst (e45678033.5% u=d_vwYxyzp|x y .0=#$%?IHMEABCDEFGHI67JK LMNOPQ 图3 中国四大慢性病导致死亡人数占全疾病死亡人数比例（ 2019） 3% 16%11%25%45% 心脑血管疾病恶性肿瘤 1 慢性呼吸系统疾病 1 糖尿病与代谢疾病 2 资料来源：根据 2020年中国卫生统计年鉴推算四大慢病相关死因在中国因病死亡人数中占比高 1.!#$%: 4 !4 )LLMM2040#22NNOOPPQQRRSSTTUUVVWWXX?IHMEA-.=Q67?IHMEA-.=Q67 Zeng H, Chen W, Zheng R, et al. Changing cancer survival in China during 200315: a pooled analysis of 17 population-based cancer registriesJ. The Lancet Global Health, 2018, 6(5): e555- e567. 2.增加地产化产能、推动药品质量等方式助力药品供应保障创新药行业通过增加在中国本土的投资和工厂建设，加大技术转移投入，提升原研地产化产品的份额，保证产量和供应，截止到 2019年，跨国创新药企在中国建厂 24处。与此同时，创新药行业利用自身质量安全标准国际经验，组织药物质量相关专题研讨会、药物警戒培训项目等，实际推动行业进步。创新药企主动建言献策，倡导对通过一致性评价的药品生产业应实施长效质控机制，对中选药品的生产、流通、使用进行全周期质量管理，定期公布中选药品的不良反应监测报告，保障中选药品质量。 3.履行社会责任，增加患者获得感创新药企一直积极回馈社会，服务社区。通过成立专门的志愿者组织，支持员工组织和开展社区服务活动，扶助弱势群体（如：自闭症儿童），关注社区居民健康，部分创新药企每年可累计上千小时的员工志愿小时数。面对 2020年突如其来的新冠肺炎疫情，创新药企积极捐赠口罩、消毒用品、抗病毒类药品等稀缺医疗物资、组织员工志愿者驰援抗疫前线，让社区和患者切身体会到创新药企正履行的社会责任。截至 2020年底， RDPAC会员公司共捐赠价值约 2亿元的医疗物资和现金。总体而言，完善药品供应保障体系，与优质的医疗服务紧密结合，并伴随医疗保障体系的有力支持，理论上可通过治疗性的干预手段降低约 10%疾病负担。创新药行业通过持续不断研发和引进创新产品强化品种健全、积极推动供应链整合和地产化保障供应、在带量采购的价格压力下推动质量安全体系建设，助力实现健康中国目标。 14 一、国家重视优化宏观创新环境，推进创新驱动经济的转型自 2015年国民经济和社会发展第十三个五年规划提出“创新是引领发展的第一动力” 以来，中国正在积极地优化宏观创新环境，并逐步向创新驱动型经济发展转型，更加重视经济增长质量，更加重视技术创新，开辟了一条可持续发展之路。中国已进入“模仿创新、商业创新、科技创新”曲线中最陡峭的一段，攻克科技创新难题将为下一阶段经济发展带来无限可能。世界知识产权组织发布的全球创新指数显示，中国的排名从 2015年的第 29位跃升至 2020 年的第 14位。优化宏观创新环境。近年来，中国不断加大基础研究投入，加强知识产权保护，扩大科研开放合作，营造尊重科学、崇尚创新的社会氛围。在过去几年中，中国政府坚持引导、激励、提升、服务并重，促进企业成为技术创新主体，通过良好的营商环境培育一批影响力较大、创新能力较强、拥有自主知识产权和品牌效应的高新技术企业，促进企业不断创新、发展，进一步提升企业自主创新活力和竞争能力。推进创新驱动经济。国家创新驱动发展战略纲要明确指出，中国到 2030年跻身创新型国家前列，发展驱动力实现根本转换，经济社会发展水平和国际竞争力大幅提升，为建成经济强国和共同富裕社会奠定坚实基础。通过“双轮驱动”，即科技创新和体制机制创新，相互协调、持续发力，加强科学探索和技术攻关，形成持续创新的系统能力，统筹推进科技、经济和政府治理等三方面体制机制改革，最大限度释放创新活力，使创新真正成为引领发展的第一动力。从挑战方面看，创新源头动力仍然不足，原创创新不够。中国基础研究的投入仍处于较低水平，在 2018年基础研究在研发总支出中的份额只有 5.5%，而美国高达 16.6%。基础研究成果仍未规模转化，需要在体制机制上进行优化以促进基础研究、转化医学与突破创新的发展。往前看，依旧道阻且长。二、创新药行业积极推动创新发展，培育和扶持创新能力看世界，未来已来。未来，我们认为研发创新将依托于十大突破性技术进入医疗领域。预计推动这些突破性技术的上市，可进一步降低疾病负担约 20%（见图 11）。其中，组学和分子技术、下一代制药、细胞疗法与再生医学、创新疫苗和电子药物等五大技术革命与药物治疗息息相关，均由创新药企主导或深度参与；而联网的感知设备、先进外壳、技术支持的护理服务、机器人与假肢及数字疗法则等手术及护理治疗创新则更依赖器械科技公司。目前尚无治愈方法的疾病中，排在前列的包括精神和神经系统疾病，心血管疾病以及癌症。依据未满足的需求，对疾病路径的生物学理解，以及围绕每种技术的投入等指标， 10项创新技术有望在 2040年前对健康产生重大促进作用。医药行业自身发展出“高校核心基础研究初创公司技术转化大型药企商业推广”的完整创新链条。以组学和分子技术领域的基因编辑 CRISPR技术为例，其核心基础研究主要源自欧美高校；目前主要由创业公司推动，通过与跨国药企建立战略合作关系推动商业转化。第四章：聚焦“未治病”，用创新解决人民健康难题 15 聚力创新药行业，助力健康中国建设看中国，将至已至。医药行业作为科技创新领头羊，不断在基础研究、临床研究、监管审批全流程优化创新环境，尤其是监管审批环节在过去 5年积极改革，取得了很大的突破，例如开放优先审批通道、明确药品上市许可持有人制度、实施临床试验备案等，促进科学监管推动创新，为突破性技术的出现创造土壤，持续推进中国医药创新发展。创新药企将作为主要推动方，推进与国内企业的深度合作，实现跨国界创新成果转换，为未来突破性技术的上市奠定基础，并积极融入中国的创新体系，伴随中国更为开放的监管环境和不断完善的支付手段，在推动未知突破技术，提速“未治病”治疗手段上市的价值故事中扮演中坚力量，进一步降低中国相关疾病负担。图1 1 2040 目目前前的的研研发发创创新新可可能能通通过过以以下下技技术术形形式式进进入入市市场场可可以以进进一一步步减减轻轻疾疾病病负负担担 20% 降胆固醇疫苗创创新新疫疫苗苗严重创伤患者人工冬眠先先进进外外科科衰老细胞裂解法和细胞衰老调控下下一一代代制制药药组组学学和和分分子子技技术术实体瘤CAR -T细胞疗法细细胞胞疗疗法法与与再再生生医医学学植入式微芯片，减轻慢性疼痛电电子子药药物物外骨骼，支持活动机机器器人人与与假假肢肢用于心脏诊断的电子纹身联联网网的的感感知知设设备备人工智能应用程序，督促改变行为数数字字疗疗法法多渠道护理服务技技术术支支持持的的护护理理服服务务药药物物治治疗疗手手术术治治疗疗利用基因编辑技术（如 CRISPR）等控制疟疾资料来源：麦肯锡全球研究院报告健康第一：通往繁荣的处方 16 回看健康的深层意义，更高的国民健康度将提高劳动效率、提升劳动参与、减少疾病状态和过早死亡，这些健康改善的结果不仅提升人民健康福祉，也将带来可观的经济效益。根据麦肯锡全球研究院测算，到 2040年提升健康对中国 GDP的潜在影响约 1.8万亿美元，预计占 GDP 总值约 5.6%。在健康中国建设的宏伟事业中，创新药行业将作为一个不可或缺的元素，与医药卫生体系中其它相关方紧密协同合作，共同助力和实现从预防、到治疗、到突破性创新研发的三大健康提升抓手。围绕治未病、治已病和未治病三方面，创新药的研发及普及对患者和社会具有多重价值，能进一步提高人民生活质量，延长平均预期寿命，减少医疗费用以及促进经济发展。（见图 12）第五章：回顾与展望图1 2 突突破破性性技技术术正正在在引引领领创创新新药药研研发发，对对患患者者、卫卫生生系系统统及及社社会会具具有有多多重重价价值值类风湿关节炎患者接受生物制剂治疗后可以延长工作时间31周每三名癌症患者就有两名在确诊后至少可以存活5年提提高高生生活活质质量量 31周 5年 2,000 亿美元创创新新价价值值促促进进经经济济发发展展延延长长预预期期寿寿命命减减少少医医疗疗费费用用慢性呼吸疾病的疾病负担 1 十年间降低30% 30% 在主要证券交易所上市的国内创新生物科技公司和生态圈参与者的总市值超过2000 亿美元 1.疾病负担指每10万人中国慢性呼吸类疾病死亡原因的疾病负担年数资料来源：RDPAC；CapitalIQ 17 聚力创新药行业，助力健康中国建设提高生活质量。以抑郁症为例，新药物利用全新模式作用机制，除了具有最基本的抗抑郁情绪功能外，还具有改善患者认知功能（尤其是信息加工速度）和恢复社会功能等新特点，以帮助患者更好的思考，生活和工作，全面提高生活质量。延长预期寿命。药物治疗方面，新的靶向药物及免疫药物不断出现，有效提高了中晚期癌症患者的生存质量。以 PD-1/PD-L1抑制剂为代表的免疫治疗的成功，可使 15%左右的晚期癌症患者获得缓解甚至治愈可能。目前中国癌症患者总体五年生存率是 40%，比 10年前上升了十个百分点。减少医疗费用。慢性呼吸类疾病的死亡率和疾病负担的下降部分得益于创新药引入，十年间，其疾病负担降低了 30%，有效降低了由复杂并发症引起的医疗费用。促进经济发展。国内生物医药公司掀起价值创造风暴，在主要证券交易所上市的国内创新生物科技公司和生态圈参与者的总市值超过 2000亿美元，有效促进了经济发展。往前走，创新药行业将致力于成为实现“健康中国”目标的重要合作伙伴，继续践行“以患者为中心”的价值观，聚焦中国患者需要的治疗领域，为中国提供覆盖全方位、全生命周期的高质量的产品及服务，为患者打造端到端的解决方案。兼顾社会责任和行业发展，携手政、产、学、研，促进中国生物医药的发展，持续助力中国建立可持续发展的医疗卫生体系，构建多方共赢的创新健康生态。同时，创新药行业也将着眼更多环节，发掘更大价值，不断造福患者、减轻疾病负担、助力健康中国目标的实现。健康是中国发展的动力，更是创新药行业的责任！ 18 致谢本研究由中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）发起，在开展过程中获得了行业组织与专家们的大力支持，研究的顺利进行离不开多位行业专家热心提供的知识和见解。特别鸣谢国家卫生健康委百姓健康频道、中国医药卫生文化协会、新华社环球杂志社有关领导的支持与帮助。在开展的过程中，课题组得到了来自中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会会员公司的鼎力支持，为项目研究提供了丰富信息和可靠数据来源，在此对这些会员公司同事们的大力支持表示感谢。 19 聚力创新药行业，助力健康中国建设中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会地址：中国北京市朝阳区东三环北路 8号北京亮马河大厦1座 506室邮编： 100004 电话： 8610-6590 7696 传真： 8610-6590 7697 网址： rdpac