20240422_平安证券_医药行业：百年诺华专注创新小核酸、核药领域布局领先_35页.pdf

S1060514100001 S1060519060002 2024 04 22 投资要点 百年诺华，走向专注。诺华及其前身可追溯到250多年前。自公司成立以来，诺华制药经历过数次经营架构的调整。在2015年剥离疫苗业务，2018年剥离消费保健业务，2019年完成眼科业务的分拆，2023年完成对仿制药公司Sandoz的剥离后，诺华目前专注于创新药板块。诺华当下主要经营的四大板块包括 心血管、肾脏和代谢,免疫,神经科学,肿瘤,2023年营业收入中肿瘤板块的占比最高，达到42.71%，其次为免疫学板块，占比24.51%，心血管、肾脏和代谢板块占比20.08%，神经科学板块占比12.71%。营收在全球十家主流MNC公司中排名中等，研发费用率的排名近年有所增长。自诺华公司成立以来，2006-2011年营业收入增长强劲，复合增速为10%，2012-2023年营业收入较为稳定，2023年的收入达到467亿美元，在主流MNC公司（礼来、默克、诺华、强生、辉瑞、BMS、阿斯利康、赛诺菲、罗氏、GSK）的制药板块营业收入中处于中部水平。诺华制药2006-2011年的研发支出增速较快，复合增速为12.37%，2012-2019年的研发支出较为平稳，2020-2023年恢复增长，复合增速为8.19%，2023研发支出达到113.7美元，研发费用率为24.4%。2014年诺华的研发费用率在十家主流MNC公司中排名第五位，2023年排名上升至第三位。重磅产品接踵上市，小核酸和核药是重要看点。诺华制药2023年销售额超过10亿美元的创新药产品数量超过10款，覆盖心血管、自免、癌症和神经疾病等适应症，包括可善挺、Jakavi、Kisqali、Xolair、Zolgensma等。其中，重磅核药Pluvicto 2022年上市后，在2023年即取得9.8亿美元销售额的亮眼成绩，同比增长262%。小核酸上市的重点产品包括Zolgensma和Leqvio，分别治疗脊髓性肌萎缩症和高胆固醇血症。产品梯队清晰，重磅品种未来可期。心血管方面的重点管线是治疗高脂蛋白血症的Pelacarsen，在降低脂蛋白浓度方面表现良好。在肾病领域，诺华收购Chinook公司后，获得了两项重点管线Zigakibart和Atrasentan，目前均处于临床III期，靶点处于IgA发病机理的信号末端，对上游免疫体系影响较小。在自免方向上，靶向B细胞活化因子受体的Ianalumab、靶向IgE的Ligelizumab和靶向BTK的Remibrutinib目前均处于临床III期，适应症涉及广泛。针对已上市的重磅品种Zolgensma和可善挺，管线主要包括Zolgensma的鞘内给药和可善挺在狼疮性肾炎、哮喘和多发性硬化方向的适应症拓展。此外，为了巩固诺华在核药和小核酸方面的地位，通过收购和合作，诺华获得了诸多新管线，例如:成纤维细胞激活蛋白(FAP)靶向的FAPI-46、FAPI-74管线,新型的放射性疗法,靶向胃泌素释放肽受体GRPR的核药管线 177Lu-NeoB,针对CMT1A 的根源PMP22 的过度表达的siRNA管线,治疗胱氨酸病的研究性造血干细胞（HSC）基因治疗管线,针对神经疾病的siRNA疗法等。风险提示：1）创新药临床实验失败风险；2）创新药审评不通过风险；3）创新药销售不及预期风险。2YWDWxOrMpMqRtNnOqNtMoP7NaO6MnPmMoMsOlOrRtPjMpNmQaQqRqNNZpMqQxNmQuM目录C O N T E NT S诺华的重点上市品种：适应症集中于自免、心血管疾病和癌症诺华的发展：专注于创新药领域诺华的重要管线：开发肾病领域，小核酸和核药是重要看点3投资建议及风险提示诺华制药：百年经营历史，走向创新药专注道路4 1 Chiron GSK 安 诺华制药拥有百年的经营历史，目前专注于创新药板块。根据诺华官网的介绍，诺华在1996年由汽巴嘉基和Sandoz合并而成，诺华及其前身可追溯到250多年前。正式成立之后，诺华经历了三大发展阶段：1）初期-2015年，重点发展抗病毒、抗肿瘤、仿制药和疫苗业务,2）2015-2019年，眼科保健、消费保健、仿制药、癌症等领域多处开花,3）2019-2023年，剥离眼科保健、仿制药等业务，专注发展创新药，推动小核酸、核药等多种前沿创新药的开发和上市。iOW/MgOUS0PzLm6SG95148iCYydMK33bsDsO0TSEcfau4DOAYQPzyLDw8vxLOfRy 稳中求进：自诺华成立以来，股价稳中向上5 Wind Chiron GSK 安 2 从成立以来，诺华制药的股价保持稳步向上，经历数次业务调整后，股价整体向上发展。诺华2023年的核心每股收益（core EPS）为6.47美元，同比增长18%，产品诺欣妥、全欣达、凯丽隆 和 Pluvicto 和 Scemblix的销售持续强劲表现，2023年这五种产品的销售额同比分别增加30%、99%、69%、262%和179%。同时，2023年诺华剥离仿制药公司Sandoz，专注于创新药。公司股价自2023年4月上涨以来达到相较往年更高的水平，9月后在相对往年较高的位置附近波动。-100-50050100150200250050100150200250300200620072008200920102011201220132014201520162017201820192020202120222023%0100200300400500600700营收平稳：诺华近年营业收入较为平稳，在MNC公司制药板块中处于中部地位6 3 Wind 安 近年营业收入较为平稳，净利润波动较大。自诺华公司成立以来，2006-2011年营业收入增长强劲，复合增速为10%，2012-2023年营业收入较为稳定，2023年的收入达到467亿美元，在主流MNC公司的制药板块营业收入中处于中部水平。公司近年净利润波动较大，2023年净利润为148.5亿美元，相较2022年增加113.5%，这是由于诺华2022年由于仿制药的冲击和降价带来的净利润下降和2023年创新药产品销售额增长带来的净利润增长。4 5 MNC 2023 Wind 安 Wind 安-15-10-5051015200100200300400500600700%-10-50510152025020406080100120%01020304050602014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 BMS GSK注重创新：诺华近年研发支出逐步增长，在MNC公司中的排名有所前进7 6 Wind 安 近年研发支出逐步增长，在MNC公司中的排名有所前进。诺华制药2006-2011年的研发支出增速较快，复合增速为12.37%，2012-2019年的研发支出较为平稳，2020-2023年恢复增长，复合增速为8.19%，2023研发支出达到113.71亿美元，研发费用率为24.4%。2014年诺华的研发费用率在十家主流MNC公司中排名第五位，2023年排名上升至第三位。7 MNC%Wind 安 走向专注：业务调整后，诺华制药以创新药为主的格局逐步形成82014年诺华营业收入分解 2018年诺华营业收入分解 2022年诺华营业收入分解 2023年完成对Sandoz的拆分后诺华营业收入 2023年诺华各版块创新药营业收入分解 2024 J.P.Morgan Healthcare Conference 安 8 在剥离仿制药公司Sandoz后，诺华已经形成了以 心血管、肾脏和代谢,免疫学,神经科学,肿瘤学四大板块为核心的，创新药为主的经营格局。在2015年剥离疫苗业务，2018年剥离消费保健业务，2019年完成眼科业务的分拆，2023年完成对仿制药公司Sandoz的剥离后，诺华目前专注于创新药。在诺华当下主要经营的四大板块中，2023年营业收入中肿瘤板块的占比最大，为42.71%，其次为免疫学板块，占比24.51%，心血管、肾脏和代谢板块占比20.08%，神经科学板块占比12.71%。重磅产品：自免、抗癌单品销量可观，核药和小核酸产品表现不俗9 2023 2022 Entresto 2015 2017 ARNI 60.35 46.44Cosentyx 2014 2019 IL17A IL-17A 49.80 47.88Kesimpta 2009 2021CD20 21.71 10.92Kisqali 2017 2023 CDK4/CDK6 20.80 12.31Tafinlar+Mekinist+2013 2019 BRAF/MEK 19.22 17.70Jakavi 2011 2017 JAK1/JAK2 17.20 15.61Xolair 2003 2017 IgE 14.63 13.65Zolgensmaonasemnogene abeparvovec 2019 SMN1 12.14 13.70PluvictoLu 177 vipivotide tetraxetan 2022 PSMA 9.80 2.71piqray 2019 PIK3CAPIK3CA 5.05 3.73scemblix asciminib 2021 STAMP STAMP 4.13 1.49Leqvio inclisiran 2020 2023 PCSK9 siRNA 3.55 1.12 9 支柱板块：产品梯队明确，重点适应症布局清晰10 Jakavi Ianalumab Remibrutinib Ligelizumab Pluvicto Kisqali Lutathera Scemblix Piqray 2024 J.P.Morgan Healthcare Conference 10 Leqvio Pelacarsen Astrasentan Zigakibart Kesimpta Zolgensma Remibrutinib 目录C O N T E NT S诺华的重点上市品种：适应症集中于自免、心血管疾病和癌症诺华制药的发展：专注于创新药领域诺华的重要管线：开发肾病领域，小核酸和核药是重要看点11投资建议及风险提示心衰：患者人群基数大，死亡率高，并发症众多的疾病12 心力衰竭是常见的心血管疾病。心力衰竭是指心脏无法泵出足够的血液来满足身体需要的疾病。发生心力衰竭的原因有两方面：1）心脏无力，心脏变得无力并且无法产生足够的挤压（称为射血分数减少的心力衰竭，HFrEF）。2）心脏僵硬，每次挤压后，无法吸入足够的血液（称为射血分数保留的心力衰竭，HFpEF）。心力衰竭会使人呼吸短促，发病时需要就医。根据AME medical journal，已知病因的心力衰竭最常见的原因是缺血性心脏病（占所有病例的42.3%），其次是慢性阻塞性肺疾病（37.0%）、二尖瓣疾病（4.3%）、主动脉瓣疾病（3.4%）、风湿性心脏病（3.0%）、心肌炎（2.6%）和心内膜炎（1.4%）。心衰患者人群基数大，死亡率高，与诸多并发症并存。根据AME medical journal2020年的数据，全球心力衰竭患病人数为 6434万例（8.52例/1000人），近年来心力衰竭的患病率出现了相当大的增加，预计到2030年可能增加至将近10例/1000人。根据心脏病领域权威的研究Framingham Heart Study，心衰患者30天、90天、1年、2年和5年的死亡率分别为16.7%、24.5%、37.1%、46.3%和66.7%。根据美国心脏协会（AHA）对每例心衰病例平均花费5380美元估算，目前全球心衰的经济负担估计为3461.5亿美元。心衰的形成原因复杂，伴随有诸多并发症，如供血不足造成的器官损坏。11 Circulation research 12诺欣妥：治疗心衰的重磅产品，疗效优于标准治疗方案13 诺欣妥治疗心衰临床效果好。诺欣妥（沙库巴曲缬沙坦钠片）是一款组合产品，含有脑啡肽酶抑制剂沙库巴曲和血管紧张素受体拮抗剂缬沙坦，用于治疗射血分数降低的慢性心力衰竭的成人患者（成年HFrEF）。HFrEF的标准治疗方案有四种：1）血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）、血管紧张素受体阻滞剂（ARB）或血管紧张素受体-脑啡肽酶抑制剂（ARNIs），2）受体阻断药，3）盐皮质激素受体拮抗剂（MRA），4）钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂(SGLT2i)。III期临床PIONEER-HF 试验表明，在入院的急性失代偿性心力衰竭患者中，沙库巴曲/缬沙坦比心衰常用药品血管紧张素转换酶抑制剂依那普利更大地降低 NT-proBNP（N末端pro-B型利钠肽，一种用于评估心力衰竭的严重程度的生物标志物)的幅度达到29%。基于优秀的治疗效果，以及心衰患者的临床需求度，诺欣妥上市后不断放量，2023年突破50亿美金大关。自2015年7月7日上市以来，诺欣妥不断放量，2023年销售额达到60.35亿美元，同比增长30%。01002003004005006007008000102030405060702015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023%12 核医学：具备潜力的新型诊疗手段，市场规模即将迎来突破 核医学发展百年历史，RDC等新型核药助力行业开启新纪元。核医学始于20世纪初，早期获批的核药以非靶向为主，不良反应限制了其发展。近几年，随着Xofigo、Lutathera、Pluvicto等靶向性核药，尤其是RDC的不断突破，核医学开启新纪元。诺华Pluvicto有望成为核医学领域首个重磅炸弹。Pluvicto的适应症是，上市之后快速放量，2023年全年销售额9.8亿美元，相比较2022年增量262%。141905 1950-131 1994FDA 18F-FDG2013Xofigo FDA 2018FDA Lutathera Lu-177 RDC 2022 Pluvicto 14 13 Pluvicto 0501001502002503002022Q1 2022Q2 2022Q3 2022Q4 2023Q1 2023Q2 2023Q3 2023Q4Pluvicto 2023前瞻布局：诺华深度布局核药板块，各主流发展方向均有所涉及15 fiercebiotech Artios 3B Pharmaceuticals 2017 39 Advanced Accelerator Applications,Lutathera 177 Lu-DOTA TA TE 2018 21 Endocyte Endocyte Pluvicto 177 Lu-PSMA-617 225 Ac-PSMA-617 2021 4 1 I 2027 1 1 2021 3 30 iTheranostics FAP(FAP)FAPI-46 FAPI-74 2021 BMS Aktis Oncology A 7200 PSMA FAP GRPR 177Lu-NeoB I/II 2019 7 24 2025 10 31 GRPR 2021 4 Artios pharma limited DNA DDR RLT 2023 4 3B pharmaceuticals 4 3B pharmaceuticals FAP FAP-2286 FAP-2286(FAP)FAP FAP-2286 FAP(PT-RLT)15 重磅核药：Pluvicto冲击前列腺癌市场，疗效优于ARPI疗法16 1 2 ADT nmCRPC 1 ADT 2 ARPI*(mHSPC)1 ADT 2 ARPI*3 4 EBRT mCRPC 1 ADT 2 3 ARPI*4 BRCA PARP/5 Radium-2236 Sipuleucel-T7(HRRm)9 ARPI Lu-177 PSMA-617 Pluvicto*ARPI(AR)药智网，National Comprehensive Cancer Network(NCCN)，诺华官网，平安证券研究所 16 Pluvicto Pluvicto是针对PSMA靶点的治疗前列腺癌的核药，精确靶向肿瘤部位，相比于ARPI 治疗效果。Pluvicto,Pluvicto ARPI mCRPC III PSMAfore Pluvicto ARPI rPFS 12.0 VS 5.6 DOR 13.6 VS 10.1 ORR 50.7%VS14.9%)Pluvicto ARPI重磅核药：Pluvicto与相关产品相比具有明确优势和特色，未来前景可观17 药智网，National Comprehensive Cancer Network(NCCN)，Lantheus官网，诺华官网，FDA官网，平安证券研究所 Pluvicto ARPI PSMA 2023 9.8 177Lu-PNT2002 Pluvicto 177Lu-PNT2002 III SPLASH ARPI Radium-223 PARP Pluvicto BRCA HRRm ARPI III PSMAfore PluvictoSipuleucel-T mCRPC ADT 17 Pluvicto Pluvicto与相关产品相比具有明确的特色和优势，奠定其独特的市场地位。对于治疗 mCRPC ADT ARPI PARP Sipuleucel-T Pluvicto。01020304050607080900501001502002017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030%自身免疫：MNC公司布局重点，全球市场千亿美元规模，重磅产品频出18 2023 1366 1009 73.8%2030 1760 1421 80.8%MNC 19 2017 2002 2016 2009 2014 2023 114.69 144.04 27.60 108.58 49.80 IL-4 R TNF-IL-17A IL-12/23 IL-17A 20 2023 22%2023 180.52 33%BMS GSK2023 30.25 7.8%2023 61.07 13.3%18 MNC MNC 自免矩阵：诺华深耕自免，形成靶点和适应症的产品矩阵19 TNF-JAK JAK1/2Jakavi Jakavi JAKJAK1 IL-17 IL-23IL-18CMK-389IL-6 IFNAR BLySianalumab ianalumab ianalumab ianalumab ianalumab ianalumab BTKRemibrutinib Remibrutinib Remibrutinib Remibrutinib Remibrutinib RemibrutinibRemibrutinib B CD20 IgE 自免领域的靶点与适应症之间往往有交叉，诺华以重点产品可善挺、Jakavi，重点管线remibrutinib、ianalumab等为立足点，在各类自免重点适应症中有广泛布局。21 01020304050607080902015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 司库奇尤：IL-17单抗的第一款产品，销售额仍然处于增长期20 司库奇尤单抗是IL-17靶点的单抗，主攻银屑病和强直性脊柱炎。司库奇尤单抗最早于2014年12月在日本上市，2015年1月分别在欧洲和美国上市，2019年在中国上市，主要的适应症为银屑病和强制性脊柱炎。IL-17由Th17细胞分泌，可以促进细胞因子的传递，并直接作用于活化的角质细胞使得其产生更多趋化因子。由于IL-17与银屑病发病的关联最为直接，所以抑制IL-17的药物以起效快著称。司库奇尤单抗上市时间早于依奇珠单抗，销售额目前高于依奇珠单抗。IL-17 4 2014 2016 2021 UCB netakimab 2019 2023 49.84.01%27.60 22 IL-17 23 IL-17 Frontiers降脂药：PCSK9靶向的产品在降脂领域具有重要地位21 2022ACC LDL-ASCVD)(Hyperlipidemia)PCSK9 ASCVD LDL-LDL-C 70 mg/dL Hyperlipidemia BAS+NPC1L1 PCSK9 LDL-c LDL ACL;,LDL LDL-C ASCVD 24 ASCVD PCSK9靶向的产品在降脂领域具有重要地位。高胆固醇血症是造成 低密度脂蛋白胆固醇会在冠状动脉，脑动脉或外周动脉的动脉内膜下生成动脉粥样硬化性斑块，造成狭窄，严重时斑块破裂还可以引发血栓事件。他汀类药品可以竞争性抑制HMG-CoA还原酶，增加肝脏表面的低密度脂蛋白受体的数量，辅助降低低密度脂蛋白胆固醇，是治疗此类疾病的主要疗法。许多患者对他汀药品不耐受，或者无法达到理想的治疗效果。PCSK9靶点的药品是他汀治疗不达效果后的选择之一，相比于依折麦布片和贝派地酸具有更强的降压效果。根据Frontiers in Physiology，PCSK9抗体单一疗法可降低低密度脂蛋白胆固醇50%左右，根据欧洲预防心脏病杂志，单独使用依折麦布的效果可以降低低密度脂蛋白胆固醇23.2%，单独使用贝派地酸可降低17.2%，二者联用可以降低36.2%，而根据Pharmacognosy，单独使用BAS的降低效果为1526%，均低于PCSK9靶点的药品的治疗效果。降脂药：小核酸新产品进军心血管疾病市场，给药方式提高依从性22 2023 Praluent/2015 2019 6.39 Repatha/2015 2018 16.35 Leqvio 2020 2023 siRNA PCSK9 PCSK9 3.55MK-0616 III-VXX-401Vaxxinity I PCSK9-25 PCSK9 Leqivo 1 PCSK9 2乳腺癌：立足于CDK4/6和PIK3CA两大靶点，竞争格局清晰23 National Comprehensive Cancer Network(NCCN)/1 HER2 BRCA1/2+2 HER2+/ADC IV(M1)1 HER/+CDK4/6/PIK3CA HR BRCA1/2 PARPi HER2 TROP2 ADC2 HER2/+HER2 ADC/HER2 HER2HER2 26 CDK4/6 PIK3CA CDK4/6 PIK3CA HER2 IV(M1)乳腺癌：立足于CDK4/6和PIK3CA两大靶点，竞争格局清晰24 CDK4/6 2017 20.80CDK4/6 2017 38.63CDK4/6 2015 47.53CDK4/6 G1 Therapeutics Inc/2024-27 CDK4/6 PIK3CA 2017-PIK3CA 2019 PIK3CA 5.05PIK3CATQ-B3525-28 PIK3CA CDK4/6 PIK3CA CDK4/6 2017 CDK4/6 4 2023 146.2 PIK3CA 2 1 2023 5.05 目录C O N T E NT S诺华的重点上市品种：适应症集中于自免、心血管疾病和癌症诺华制药的发展：专注于创新药领域诺华的重要管线：开发肾病领域，小核酸和核药是重要看点25投资建议及风险提示管线布局：产品梯队清晰，重磅产品未来可期26 2024 J.P.Morgan Healthcare Conference 适应症重点关注自免、肾病、心血管方向，新技术重点为小核酸和核药。诺华治疗心血管疾病的Atrasentan、Iptacopan；治疗自身免疫的Remibrutinib；治疗肾病的Pelacarsen和Zigakibart是值得关注的重点。此外，小核酸方向的Zolgensma和核药方向的Pluvicto已经上市，后续的适应症拓展或者用药方式的改善也是诺华重点的发展方向。29 Pelacarsen：心血管疾病未来的重点产品27 Netherlands heart journal Pelacarsen临床II期结果表现优秀，从源头减少高脂血疾病的产生。Pelacarsen是一种配体共轭反义药物(LICA)，可以抑制肝脏内载脂蛋白(a)（apo(a)）的合成，从而降低脂蛋白(a)（Lp(a)）的浓度，并最终降低心血管疾病发生的概率。Pelacarsen同适应症的主要竞争对手是olpasiran，一种小干扰RNA(siRNA)分子,通过降解载脂蛋白(a)的mRNA,从而阻止脂蛋白(a)颗粒在肝细胞中的组装。根据新英格兰医学杂志，II期临床结果表明，每周20mg Pelacarsen在第27周时可以使得脂蛋白浓度下降80%，98%的患者脂蛋白浓度50 mg/dl(125 nmol/liter)。而Olpasiran的II期临床试验（OCEAN(a)-DOSE）结果表明在75 mg/12周的用量下，第36周的脂蛋白水平可以下降97.4%（安慰剂组进行调整后）。30 高脂血疾病 31 Pelacarsen American Journal of Cardiovascular DrugsPelacarsen：心血管疾病未来的重点产品28 高脂蛋白血症目前还缺乏重磅新一代产品，Pelacarsen管线靠前，市场空间广阔。高脂蛋白血症目前获批的产品较少，pelacarsen目前已经进入临床III期阶段，未来有望获得较高的市场渗透率和市场空间。ASGPR pelacarsenAkcea Therapeutics Inc III;(a)apo(a)(a)Lp(a)ApoA olpasiranArrowhead Pharmaceuticals Inc III(a)mRNA,(a)HMG-CoA reductaseatorvastatin calcium;ezetimibe;HMG-CoA ApoC-III ARO-APOC3Arrowhead Pharmaceuticals III C-III APOC3 RNAi APOC3 TG APOC3 TG ANGPTL3 ASGPRvupanorsenAkcea Therapeutics Inc Ionis Pharmaceuticals Inc II ANGPTL3 LPL EL TG VLDL/VLDL ANGPTL3 ANGPTL3 SHR-1918 II ANGPTL3 LPL EL TG VLDL/VLDL ANGPTL3 32 IgA肾病：肾脏领域的重点疾病，目前尚且缺乏有效治疗手段29 Chinook Therapeutics IgA肾病是肾脏领域的重点疾病，目前尚且缺乏有效治疗手段。根据Chinook Therapeutics官网，IgA肾病的全球发病率为每年2.5/10万人，预估IgA肾病会导致逐步的肾功能损失，并最终导致30%-45%的患者在20-25年后发展为末期肾病（ESKD），目前该疾病尚且缺乏良好的治疗方法。半乳糖缺乏免疫球蛋白A1（Gd-IgA1）作为IgA肾病患者的自身抗原，会导致患者产生抗体进入循环系统，导致免疫复合物的形成，并且在肾小球中沉积，最终引发炎症级联反应，损害肾小球。33 IgA Zigakibart AstrasentanIgA肾病：两大重磅产品均进入临床III期，治疗靶点接近发病通路末端30 IgA肾病的在研新药较多，多数与上游免疫相关，诺华的两大创新产品Zigakibart Astrasentan AGTR1 sparsentan Retrophin 2023 IgA II,APRIL Zigakibart Chinook III IgA IgA Gd-IgA1 HR-19042 III IgA-CFB IONIS-FB-LRx Ionis Pharmaceuticals III IgA B(CFB)TNFRSF13B atacicept ZymoGenetics Inc III IgA TNFRSF13B(TNF)EDNRA ETA atrasentan Chinook III IgA atrasentan ETA BAFF blisibimodAnthera Pharmaceuticals Inc III IgA BAFF B CFB iptacopan 2023 IgA III IgA B(CFB)MASP2 narsoplimab Omeros Corp III IgA MASP-2 lectin pathway APRIL sibeprenlimab Visterra Inc III IgA IgA Gd-IgA1 34 IgA小核酸：诺华重点布局方向，近年收购频繁31 AVROBIO Ionis prnewswire 2023 7 17 DTx Pharma FALCON siRNA DTx DTx-1252 CMT1A PMP22 PMP22 DTx-1252 FDA 2022 3 8 Voyager Therapeutics(AAV)2023 5 22 AVROBIO HSC 8750 2023 8 3 Ionis Ionis RNA Lp(a)pelacarsen 2024 1 7 Argo biopharma Novartis 1/2a 1 Argo RNA(RNAi)(CVM)RNAi Argo 1.85 35 诺华在小核酸领域销售初具成果，有望再创辉煌成绩。诺华的英克司兰钠和Zolgensma两款产品上市后均产生了不错的销售收入，近年来诺华不断收购新的管线，有望在该领域继续创造辉煌成绩。目录C O N T E NT S诺华的重点上市品种：适应症集中于自免、心血管疾病和癌症诺华制药的发展：专注于创新药领域诺华的重要管线：开发肾病领域，小核酸和核药是重要看点32投资建议及风险提示投资建议 自诺华制药成立以来，经历过数次经营格局的变革。总体经历了三大发展阶段：1）初期-2015年，重点发展抗病毒、抗肿瘤、仿制药和疫苗业务；2）2015-2019年，眼科保健、消费保健、仿制药、癌症等领域多处开花；3）2019-2023年，剥离眼科保健、仿制药等业务，专注发展创新药，推动小核酸、核药等多种前沿创新药的开发和上市。心血管、肾脏和代谢；免疫；神经科学和肿瘤是诺华当下主要经营的四大板块，2023年营业收入中肿瘤板块的占比最高，达到42.71%，其次为免疫学板块，占比24.51%，心血管、肾脏和代谢板块占比20.08%，神经科学板块占比12.71%。诺华制药的重磅产品接踵上市，小核酸和核药是重要看点。公司2023年销售额超过10亿美元的创新药产品数量超过10款，覆盖心血管、自免、癌症和神经疾病等适应症，包括可善挺、Jakavi、Kisqali、Xolair、Zolgensma等。其中，重磅核药Pluvicto 2022年上市后，在2023年即取得9.8亿美元销售额的亮眼成绩，同比增长262%。小核酸上市的重点产品包括Zolgensma和Leqvio，分别治疗脊髓性肌萎缩症和高胆固醇血症，2023年的销售额分别为12.14亿美元（同比下降11%）和24.94亿人民币（同比增长219%）。诺华的产品梯队清晰，适应症重点关注自免、肾病、心血管方向，新技术发展的重点为小核酸和核药。公司治疗心血管疾病的Atrasentan、Iptacopan；治疗自身免疫的Remibrutinib；治疗肾病的Pelacarsen和Zigakibart是值得关注的重点。此外，小核酸方向的Zolgensma和核药方向的Pluvicto已经上市，后续的适应症拓展或者用药方式的改善也是诺华重点的发展方向。33风险提示 诺华公司的创新药，涉及核药、小核酸等难度较大、管线在早期阶段的项目，面临创新药研发失败的风险。美国FDA审评严格，诺华制药的产品面临审评不通过风险。自免、肿瘤等领域竞争激烈，诺华面临销售不及预期风险。34股票投资评级:强烈推荐（预计6个月内，股价表现强于沪深300指数20%以上）推 荐（预计6个月内，股价表现强于沪深300指数10%至20%之间）中 性（预计6个月内，股价表现相对沪深300指数在10%之间）回 避（预计6个月内，股价表现弱于沪深300指数10%以上）行业投资评级:强于大市（预计6个月内，行业指数表现强于沪深300指数5%以上）中 性（预计6个月内，行业指数表现相对沪深300指数在5%之间）弱于大市（预计6个月内，行业指数表现弱于沪深300指数5%以上）公司声明及风险提示：负责撰写此报告的分析师（一人或多人）就本研究报告确认：本人具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格。本公司研究报告是针对与公司签署服务协议的签约客户的专属研究产品，为该类客户进行投资决策时提供辅助和参考，双方对权利与义务均有严格约定。本公司研究报告仅提供给上述特定客户，并不面向公众发布。未经书面授权刊载或者转发的，本公司将采取维权措施追究其侵权责任。证券市场是一个风险无时不在的市场。您在进行证券交易时存在赢利的可能，也存在亏损的风险。请您务必对此有清醒的认识，认真考虑是否进行证券交易。市场有风险，投资需谨慎。免责条款：此报告旨为发给平安证券股份有限公司（以下简称“平安证券”）的特定客户及其他专业人士。未经平安证券事先书面明文批准，不得更改或以任何方式传送、复印或派发此报告的材料、内容及其复印本予任何其他人。此报告所载资料的来源及观点的出处皆被平安证券认为可靠，但平安证券不能担保其准确性或完整性，报告中的信息或所表达观点不构成所述证券买卖的出价或询价，报告内容仅供参考。平安证券不对因使用此报告的材料而引致的损失而负上任何责任，除非法律法规有明确规定。客户并不能仅依靠此报告而取代行使独立判断。平安证券可发出其它与本报告所载资料不一致及有不同结论的报告。本报告及该等报告反映编写分析员的不同设想、见解及分析方法。报告所载资料、意见及推测仅反映分析员于发出此报告日期当日的判断，可随时更改。此报告所指的证券价格、价值及收入可跌可升。为免生疑问，此报告所载观点并不代表平安证券的立场。平安证券在法律许可的情况下可能参与此报告所提及的发行商的投资银行业务或投资其发行的证券。平安证券股份有限公司2024版权所有。保留一切权利。35