基因和细胞治疗CDMO：黄金赛道大有可为.pdf

基因和细胞治疗 CDMO：黄金赛道，大有可为目录1、什么是基因治疗？2、 CGT正处于爆发性增长阶段3、生产是关键， CDMO潜力巨大4、 CGT的 CDMO代表性企业什么是基因治疗？在体治疗 对载体要求高，靶向性、免疫原性； 安全风险大，基因毒性； 病毒规模化生产难度高；离体治疗 临床应用比较成熟，多个 CAR-T产品已经上市； 对病毒载量要求低；基因治疗 （ gene therapy），是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，达到治疗目的。 目前基因治疗的模式主要有两种： “离体 ”治疗和 “体内 ”治疗。两大核心技术 基因编辑技术 &基因递送技术基因编辑技术 CRISPR TALEN TEN基因递送技术 AAV 慢病毒 腺病毒 非病毒载体三大应用方向 免疫细胞治疗、溶瘤病毒和罕见病免疫细胞疗法 CAR-T； TCR-T； TIL； CAR-NK； NK、 DC；溶瘤病毒疗法 腺病毒； 单纯疱疹病毒； 痘病毒； 麻疹病毒； 柯萨奇病毒；罕见病治疗 白化病； 血友病； 渐冻人； 天使综合征； 瓷娃娃目录1、什么是基因治疗？2、 CGT正处于爆发性增长阶段3、生产是关键， CDMO潜力巨大4、 CGT的 CDMO代表性企业基因和细胞治疗产业进入爆发期应用方向： CAR-T 溶瘤病毒 罕见病（地中海贫血、镰刀型细胞贫血、血友病等等）技术创新 ： 病毒载体 非病毒载体 ZEN TALEN CRISPR国外代表性公司：基因和细胞治疗进入爆发性增长阶段 国内代表性公司：全球已有 20多个品种上市，超千例进入临床全球已有 多个基因治疗产品上市 （ 其中 个产品目前已撤市 ） ， 另外有 超过 例的产品正处于临床阶段 ；产品类型涉及寡核苷酸类 、 溶瘤病毒 、 疗法 、 干细胞疗法以及其他基于细胞的基因疗法资本助力，全球 CGT疗法市场快速扩容 据 数据 ， 年全球 疗法融资规模近 亿美金 ， 融资数量超过 起； 据 预测 ， 年全球 疗法的市场规模将以 的复合增长率迅速增长 ，预计 年将达到 亿美元；国内细胞治疗井喷，融资金额屡创新高 国内 共有 家细胞免疫治疗企业 ， 、 、 、 、 、 等细胞疗法百花齐放； 年全年细胞治疗行业融资数量和融资金额再创新高 ， 数量达 起 、 金额高达 亿元 ；国内溶瘤病毒、基因治疗遍地开花目录1、什么是基因治疗？2、 CGT正处于爆发性增长阶段3、生产是关键， CDMO潜力巨大4、 CGT的 CDMO代表性企业病毒载体是主流，病毒生产是关键 目前 临床上基因治疗递送载体以病毒为主（将近 ）， 使用较多的是 、慢病毒和腺病毒； 由于生产工艺流程复杂，病毒的生产具有很高的技术难度，是基因治疗产业发展的关键；病毒生产技术难度高 以 AAV生产为例上游生产 2D贴壁细胞培养； 3D贴壁细胞培养； 悬浮细胞培养； 杆状病毒生产体系下游分离纯化 细胞裂解； 澄清； 核酶处理 超滤 色谱柱纯化 超滤浓缩 除菌过滤 灌装放行质控 活性； 安全项； 鉴定； 纯度； 质量Biotech为主，生产外包需求强烈全球近千家细胞和基因治疗企业 ， 绝大部分是型公司 ， 客观上存在多重壁垒限制 ， 主观上从成本收益的角度看 ， 均具有较强的生产外包动力；据 摩根 年数据显示 ， 在临床阶段 ， 传统生物制剂会有 的外包率 ， 而 细胞和基因治疗的外包率高达；安全资质 ：生物安全资质技术和人才壁垒 ：生产技术壁垒高，专业人才稀缺资金壁垒 ：仪器设备庞杂、昂贵0%10%20%30%40%50%60%70%传统生物制剂 细胞和基因治疗临床阶段生产外包率CGT的 CDMO产能严重不足仅 20%的 CDMO企业 具有商业化生产能力病毒载体的 平均等待时间为 16个月CGT的 CDMO未来有望高速增长 根据 的研究 ， 全球细胞和基因治疗外包市场预计将从 年的 亿美金增长到年的 亿美金 ， 复合增长率为 ； 中国细胞和基因治疗的市场规模预计年达到 亿美元目录1、什么是基因治疗？2、 CGT正处于爆发性增长阶段3、生产是关键， CDMO潜力巨大4、 CGT的 CDMO代表性企业国外代表性企业 Lonza、 Catalent、 Thermofisher企业 工厂 基本情况国内代表性公司 药明生基国内代表性公司 博腾生物 博腾生物中心位于苏州工业园区， 基地建筑面积约 平方米 ，提供细胞 基因治疗 从临床前研发到临床 期生产服务及配套的分析和质量控制服务； 正积极扩大研发及商业化生产规模，计划建成后的商业化研发生产一体化基地位于苏州相城生物医药国际研发社区 一期项目占地面积约 平方米 ，将在更大范围内满足客户临床 期试验样品制备和商业化生产的需求；国内代表性公司 和元上海