2020年FDA批准新药梳理.pdf

请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业研究行业跟踪报告证券研究报告 industryId 行业 relatedReport 相关报告谈判落地，创新药差异化、国际化时代开启-兴证医药2021年1 月投资月报从历史复盘看“高景气度龙头” 抱团趋势-医药行业周报（2021.01.04-2021.01.08）海外疫情引关注，“国谈”下创新药企业面临新考验-医药行业周报（2020.12.21-2020.12.25） emailAuthor 分析师：孙媛媛 S0190515090001 徐佳熹 S0190513080003 assAuthor 投资要点 summary 2020年，CDER批准了53种新药，它们分别是新药申请（NDAs）下的新分子实体（NME）或生物制剂许可申请（BLA）下的新治疗生物制剂。这些新药往往是解决未满足医疗需求或显著推进患者治疗的创新产品，它们的活性成分以前从未在美国获得批准。在53 款创新药中，有 21款属于“first-in-class”疗法，占总数的 40%。这些新药的作用机制不同于已有疗法，有潜力为大众健康要的，新药物ViiV Healthcare 的 HIV 疗法 Rukobia（fostemsavir），以款用于治疗 1 （NF1）的创新疗法Koselugo（selumetinib）。，有31款（58%）创新药批准是用于治疗或的（为于 20 美国患者的）。currency1，Evrysdi（risdiplam）是 FDA 批准的款治疗“性fi的fl 疗法。Orladeyo （berotralstat）是成 12 以患者的性” （HAE）作的款fl 体治疗。不中美数不。 title 2020年FDA批准新药梳理 createTime1 2021年01月25日请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 2 - 报告报告 2020年FDA批准了53种新药 1 2020年FDA批准新药数据来源：FDA，药明康德，兴业证券经济与金融研究院整理 FDA使用加快药物开发和批准的特殊通道推动创新在2020年，FDA用了种创新药批准的。2020 年获批的创新药中，32%获得资，42%获得性疗法，57%获得资，23%获得批准。总体，36款创新药（68%）获得FDA 大资中的种。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 3 - 报告，2020年获批的53款创新药中，92%在中获批，75%在美国获得批准。 2 2020年FDA创新药资总数据来源：FDA，药明康德，兴业证券经济与金融研究院整理 BLA Horizon公司IGF-1R靶向单抗Tepeza获批甲状腺眼病适应症 Tepeza 是由Genmab 的，2017年Horizon Pharma 获得继续该药的权利。2020年1月21日，FDA批准Tepeza（teprotumumab-trbw）用于治疗甲状腺眼（Thyroid Eye Disease，TED），这是FDA批准的个治疗甲状腺眼的药物，还曾被授予性疗法药资资资。次批准标志着甲状腺治疗的要里碑。这种治疗方法有可能改变的进，供替代性的手术治疗，可能患者免去需要进次侵入性手术的麻烦。 Teprotumumab是种全源化胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）单，与 IGF-1R 合并阻断其激活信号导，减炎fi并阻止细胞的生长。Tepeza 是种也是唯种治疗TED的药物。TED是种的自身免疫，体请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 4 - 报告攻击其自身表达IGF-1R的眼眶成细胞，得眼后的肉脂肪组织炎，导致眼睛往前推并向凸出。Teprotumumab对于TED的治疗果常显著，82.9% 的患者眼球直径小超2mm，而对组有9.5%。治疗24 ，眼球直径小3.32mm。2020年10月14日，Horizon Pharma 新了2 的长数，表成对TED治疗后，疗续解年。 3 Tepeza的作用机制数据来源：Science，兴业证券经济与金融研究院整理 4 OPTIC-X 的数果数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理，Teprotumumab也曾进治疗腺小细胞肉的请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 5 - 报告以治疗实体的，这些前已止。静脉CGRP靶向抗体-灵北Vyepti获批用于成人偏头痛的预防性治疗 2020年4月，（Lundbeck）药物Vyepti（eptinezumab）已在美国，该药于年2月21日获得美国FDA批准，用于性治疗成。 Vyepti currency1药，推“剂为（3个月）次100mg，fi分患者可能受fl于300mg剂。得的是，Vyepti是个也是唯个用于的（IV）疗法，为患者供种有受的治疗方法，年需currency14次。 Eptinezumab是Alder 的种的单体（mAb）。资，该产品能”性制素因相关（CGRP）。显， CGRP在的成中了要的作用，它可以fi”，，同还能与的中。Eptinezumab 性合CGRP，阻止的产生。前，CGRP 其受体已成为药物的点。 5 Vyepti的作用机制数据来源：PubMed，兴业证券经济与金融研究院整理 Biohaven公司口服偏头痛新药Nurtec ODT成功获批上市 2020年02月27日，FDA批准Biohaven制药的Nurtec ODT（rimegepant），用于成（有或）性治疗。该药可在fl 分，而不需要请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 6 - 报告，可以常方的用。Nurtec ODT的，为患者供种要的新的fl 性治疗药物，能减生活。 Nurtec ODT不用于的性治疗。得的是，Nurtec ODT是个也是唯个获FDA批准的 fl 解（ODT）剂的素因相关（CGRP）受体剂，可阻断CGRP 受体，从而制CRP 的生物活性。CGRP 其受体在与生相关的表达。CGRP受体作用是性治疗的种新的作用机制，与有的（” 素1B/1D激剂）药物的作用机制显不同。在中，单次fl Nurtec ODT 75mg，可在1小解，常能，对许患者的续疗可达48小，受单剂Nurtec ODT 治疗的患者中，达86%的患者在24小有用药物。 6 Nurtec ODT的作用机制数据来源：PubMed，兴业证券经济与金融研究院整理多发性骨髓瘤新药赛诺菲CD38抗体Sarclisa获FDA批准美国品药品于2020年3月2日批准新药 Sarclisa(isatuximab-irfc)与马胺(pomalidomide)塞米松(dexamethasone)联合用药用于成治疗性骨“ (multiple myeloma)，用于前已用两种药物（那胺lenalidomide1种蛋白酶体制剂）治疗的患者。后，Sarclisa于2020年6月获欧盟委员会（EC）批准。英国国家卫生与化所（NICE）已支 Sarclisa （isatuximab）用于线治疗性骨“ （MM）患者。性骨“ （MM）是常的”液 fi，在美国了超13患者，请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 7 - 报告年约有3.2美国被诊断为性骨“ 。大数患者不幸，对前可用的疗法难治。Sarclisa联合马胺塞米松（pom-dex）方案，为这些患者供个要的新治疗。 Sarclisa剂为滴currency1剂，它的活性药物成分isatuximab是种IgG1嵌合单体，向浆细胞CD38受体的表位，能”触种独的作用机制，促进序性细胞死亡（凋亡）免疫调节活性。CD38在性骨“ （MM）细胞呈表达，是MM其他恶性中体治疗的细胞表面受体标。在美国欧盟，isatuximab 被授予了治疗R/R M的药资。前，也在估isatuximab治疗其他”液恶性实体的潜力。 7 Sarclisa作用机制数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理 FDA批准Immunomedics公司ADC药物Trodelvy用于三阴性乳腺癌治疗 4月22日，Immunomedics ，美国FDA批准Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy），用于前已受两种疗法治疗的移性三阴性腺（mTNBC）成患者。得的是，Trodelvy是FDA批准的个专治疗或难治性mTNBC的ADC药物，也是FDA批准的个 Trop-2 ADC药物。前，FDA授予了Trodelvy 性药物资（BTD）查。FDA批准Trodelvy是于项的果，该纳入108名移性三阴性腺患者，这些患者既往受2种治疗。果显，Trodelvy的总解为 33.3%，解的中位续间为7.7个月。在解的患者中，55.6%的患者疗 6个月或以，16.7%的患者疗 1年以。 Trodelvy的活性药物成分为sacituzumab govitecan，是种新创的体药物请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 8 - 报告偶联物（ADC）药物，由向TROP-2 原的源化IgG1 体与化疗药物伊替康（种拓扑构酶I 制剂）的代谢活性产物SN-38偶联而成。TROP-2是种在90%以的TNBC中表达的细胞表面糖蛋白，在常组织中表达有限。因 Trodelvy可以性向Trop-2单 Sacituzumab常用化疗药物伊替康的活性代谢产物govitecan（SN-38）向运送实体灶，化性杀伤作用。TNBC是种后很差的侵袭性 fi，5年生存不 15%。了化疗，治疗方案其有限。Trodelvy有潜力成为TNBC治疗的个标准护药物。前，Immunomedics 在估Trodelvy治疗种 fi， mTNBC 尿路皮小细胞。 8 Trodelvy作用机制数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理 2020年4月21日，中国国家药药品中心（CDE）新，Everest 交的Trodelvy在中国获批项， fi为“ 受2线既往治疗的移性三阴性腺 ”。这意味着着Trodelvy获得FDA的批准，在不中国关于Trodelvy的会currency1陆续。 Viela Bio抗CD19单抗Uplizna获批治疗视神经脊髓炎谱系疾病 2020年06月12日，美国FDA ，批准Viela Bio 的 CD19单体 Uplizna（inebilizumab-cdon），治疗视 “炎谱（NMOSD）患者，这些患者体携向AQP4 蛋白的体。Uplizna是前个也是唯 1个被批准用于治疗 Aquaporin-4（AQP4）体阳性的NMOSD成年患者的B 细胞耗竭剂。FDA曾授予inebilizumab治疗NMOSD的药称号疗法。 NMOSD是种的中枢自身免疫性，其中免疫细胞自身体会攻击并损害视 “。NMOSD主要与自身体AQP4-IgG有关，该体由B细胞分化的浆细胞浆细胞产生，其能合存在于中枢的细胞，由触免疫细胞攻击。CD19 表达于B细胞表请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 9 - 报告面其分化成的浆细胞/浆细胞表面，表达在B细胞表面的CD20 。 Inebilizumab 向CD19，利用Fcfi分 NK细胞细胞， ADCC ADCP 耗表达CD19的B细胞（浆细胞浆细胞），减原呈并减促炎fi因子。 9 Uplizna作用机制数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理在230位成年患者的中了Uplizna治疗NMOSD的有性，该估了Uplizna的疗全性。在该中，230名患者中有213名患者有对AQP4的体（ AQP4 体阳性）。在197 的中，与剂治疗组相，受Uplizna治疗的161名 AQP4 体阳性患者的NMOSD 了77 。有表 AQP4 体阴性的患者受fl。 2019年5月28日，药与Viela Bio达成了合作，在中国 Inebilizumab 治疗NMOSD以其他潜在的炎fi/自身免疫”液恶性 fi。 Monjuvi联合来那度胺治疗B细胞淋巴瘤获FDA批准 2020年7月31日，MorphoSysIncyte联合，美国FDA 批准了Monjuvi （tafasitamab-cxix，MOR208），联合那胺（lenalidomide），用于治疗不合自体细胞移（ASCT）的或难治性性大B细胞（r/r DLBCL）成患者，源于别的DLBCL。这是个获批用于线治疗间或治疗后进的r/r DLBCL成患者的线疗法。前，FDA已授予Monjuvi 性治疗的资。 Monjuvi（tafasitamab-cxix，MOR208）是种新源化Fc 构化的细胞性CD19 向性免疫单体，其Fc 构进了（ 2个代S239DI332E），对细胞激活 FcRIIa的力，显著请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 10 - 报告体currency1性细胞导的细胞性（ADCC）体currency1性细胞“ （ADCP），从而改细胞杀伤的关机制。前中，tafasitamab已被实合CD19可fi导细胞直凋亡,CD19是种B细胞恶性的个 fl生物标志物。前，tafasitamab 被用于2种B细胞恶性，性细胞白” （CLL）DLBCL。在全球，CLL是成中常的白” ，DLBCL 是成中常的（NHL），占所有NHL 的40%。DLBCL 是种免疫B细胞的侵袭性，其是骨“ 或其他中的恶性B细胞生长。30%-40%的患者对治疗 ”或后，对有的治疗方法存在着显著未满足的医疗需求。在美国，年约有10000 患者被诊断为不合ASCT的r/r DLBCL。 tafasitamab后，面治疗R/R DLBCL的2款 CD19 CAR-T疗法 Kymriah 利Yescarta。疗方面，tafasitamab与KymriahYescarta 有可性。用药方面，KymriahYescarta 需对患者单独制，需要耗间，tafasitamab是种化生产的用单，用。治疗成方面，KymriahYescarta 数美，而tafasitamab可以制的常。全球首个BCMA靶向药葛骨髓瘤新药BLENREP 获批 2020年8月5日，美国品药物（FDA）批准素（GSK）Blenrep （belantamab mafodotin，GSK2857916）。该药是种向B细胞成原（BCMA）的体药物偶联物（ADC），作为种单药疗法，用于治疗前已受4 种疗法（种免疫调节剂种蛋白酶体制剂种 CD38 体）的或难治性性骨“ （MM）患者。Blenrep是全球获批的个BCMA 向疗法，有改或难治性骨“ 患者药可用的难。 belantamab mafodotin是种新源化Fc-改的 BCMA单与细胞制剂 MMAF（monomethyl auristatin-F）种解子（药物术从得授权）偶联而成的ADC药物。belantamab mafodotin BCMA 单向合MM细胞表面的BCMA，后被MM细胞化，在酶体中解并在MM细胞出性的MMAF 作用。MMAF是种有分制剂，为蛋白化合物，能阻断合制细胞分，可细胞止于G/M 并fi导caspase-3currency1的细胞凋亡。，belantamab mafodotin 还能fi导NK细胞导的ADCC（体currency1性细胞导的细胞性作用），同fi 导细胞导ADCP（体currency1性细胞导的“ 作用）。 Blenrep的获批，是于DREAMM-2 的6个月果，该纳入了患有性或难治性性骨“ 的患者，这些患者受了标准治疗，请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 11 - 报告在恶化。在中，受中位既往7线治疗的患者（n=97）中，Blenrep的总解（ORR）为31%（97.5% CI21-43）6个月分未达中位解续间（DoR），73%的解者的DoR 于或大于6个月。三视神经脊髓炎谱系创新药 IL-6R单抗Enspryng获批 2020年08月14日，美国品药物（FDA）已批准（Roche）Enspryng （satralizumab），用于治疗蛋白-4（AQP4）体阳性的视 “炎谱（NMOSD）成患者。NMOSD是种的生的的中枢自身免疫性，常被诊为性化fi（M）。NMOSD主要损害视 “，导致力。 Enspryng是个也是唯个获FDA批准治疗AQP4 体阳性NMOSD的皮下治疗方案，可由患者自或护员，4 皮下currency1 次。同，Enspryng 是个也是唯个向制白细胞素-6受体（IL-6R）活性治疗NMOSD 的治疗方案。在2项关III 中，Enspryng作为种单疗法作为线免疫制剂治疗（IST）的疗法，在的NMOSD患者体中显了大的疗，并显著了的。 Enspryng由下中制药（Chugai Pharma）用新体术。与术相，这种术可以长体的续间，大限制IL-6信号，同性中的全。NMOSD患者会不可的，直导致的不可的损伤。治疗，可对产生，这是NMOSD 的要标。首个治疗病药物 Inmazeb获FDA批准 2020年10月14日，美国品药品（FDA）批准了生（Regeneron）的三种单体的混合物体鸡尾酒疗法Inmazeb（atoltivimab maftivimabodesivimab-ebgn，曾用名REGN-EB3），用于治疗成童埃博拉感染。这是FDA批准的款治疗埃博拉感染的药物。Inmazeb已获得“ 药” ，FDA也授予了它性疗法的。埃博拉（Ebola virus）是种分的，它能其他长物产生埃博拉出” 的烈性染，其的埃博拉出” （EBHF）是当世界致命的性出” ，感染者有恶心呕吐腹泻肤色改变全身体出” 体出” 烧 fi状。死亡在50%90%不，致死原因主要为中心梗塞 ”容休或性竭。Inmazeb 向埃博拉表面的糖蛋白，阻止其侵入体。这种糖蛋白与细胞表面的受体相合，导致宿主细胞膜的融合，进入细胞。组成Inmazeb的三种体可同与这种糖蛋白合，阻断着进入细胞。Inmazeb由生利用专有的 VelociSuite 术，前该术被用于对新冠状请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 12 - 报告炎（COVID-19）的新体鸡尾酒疗法。REGN-EB3相瑞韦 mAb114以 ZMap能显埃博拉感染的死亡，治疗28 的死忙为33.5%，显著于瑞韦的53.1%ZMap的49.7%。 10 埃博拉构数据来源：PubMed，兴业证券经济与金融研究院整理 Y-mAbs公司GD2单抗体Danyelza获批用于神经细胞瘤的治疗 11月25日，Y-mAbs 的GD2单体Danyelza (naxitamab-gqgk) FDA 批获批，用于与粒细胞- 细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表出fi分解解或稳的 /难治性危细胞童（1 以）成患者。Danyelza曾被FDA授予资药资性疗法。 Danyelza的批准得了两项关性的的支，这两项在 /难治性危细胞患者中。Danyelza 受性好，在中很中断治疗，不事在可。Y-mAbs交naxitamab的申请数显，该疗法患者达 78%的客观解（ORR），并50%的患者进生存（PFS）达 24个月。细胞是种侵袭性的，是婴幼常的，近年化式治疗已了生存，幸存者有很的。DANYELZA 是种向节苷脂GD2的源化单体，该节苷脂GD2在各种胚层衍生的肉中表达。GD2 原在各种胚层源的肉中呈表达，细胞黑色素骨肉。Danyelza 与表面的GD2 原合，能”触体导的细胞性并激活免疫中的补体，从而达杀伤的果。前，Danyelza也被用于治疗骨肉以其他GD2阳性。在诊患者中，DANYELZA 药3次，请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 13 - 报告次治疗。 1 Danyelza作用机制数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理 FDA批准MacroGenics公司Margenza联合疗治疗HER2+ 性乳腺癌 2020年12月16日美国FDA批准免疫化的 HER2单体Margenza （margetuximab-cmkb），与化疗联合用于移性HER2阳性腺成患者的治疗，这些患者前受两种或两种以 HER2方案（其中种为治疗移性）。Margenza是个在对3 中与王牌生物制剂Herceptin（赫汀，用名trastuzumab，妥珠单）相显著改进生存（PFS）的HER2 向疗法，该药的批准，为HER2阳性移性腺患者体种新的治疗。表皮生长因子受体2（HER2）是在些细胞表面的种促进生长的蛋白，与侵袭性不后有关。大约15-20%的腺为HER2阳性。向 HER2的单体大改了治疗，然而，大患者然会出进，需要创新疗法。Margenza是MacroGenics 线中获批的个产品，其 MacroGenics的Fc 化术进了设计，以其免疫的与，导致的体体currency1性细胞导的细胞性作用（ADCC）自然杀伤（NK）细胞活化，对细胞的杀伤力。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 14 - 报告 12 Margenza作用机制数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理 SOPHIA 果表，与妥珠单联合化疗相，margetuximab联合化疗可进或死亡的 24 ，中位PFS为5.8个月，而妥珠单联合化疗组的中位PFS为4.9个月。margetuximab联合化疗的中位OS为22 ，而妥珠单联合组的中位OS为16 。 FDA批准疗 Ridgeback单抗药物Ebanga 2020年12月21日，美国品药品（FDA）批准了Ridgeback Therapeutics 的Ebanga（ansuvimab-zykl）治疗成童（由扎伊尔埃博拉感染 RT-PCR检阳性所生的新生）的扎伊尔埃博拉感染。这是继生的中体鸡尾酒疗法Inmazeb（atoltivimab maftivimaba and odesivimab-ebgn）在2020年10月获批后，FDA批准的款治疗埃博拉感染的药物。Ebanga也是唯个获得FDA批准的可冷冻燥的埃博拉治疗单剂，并被美国FDA授予了药性疗法的称号。 Ebanga是种单体，是从刚果民主共国城威1995年埃博拉疫幸存者中分离出的。Ebanga阻断与细胞受体的合，阻止其进入细胞。 20182019年刚果民主共国爆埃博拉疫间，Ebanga在项（PALM ）中，其全性有性在中心，标签，机对中进了估。174名fl诊埃博拉感染的与者（120名成54名患者）受Ebanga单次50毫/千currency1，168名与者（135名成33名患者）受调查对。主要疗点为28 死亡。主要分是所有在的同间段同受Ebanga或对的机患者。在受Ebanga治疗的 174患者中，35.1%在28 后死亡，而在受对治疗的168患者中，49.4% 在28 后死亡。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 15 - 报告 NDA Blueprint的Ayvakit成首个获批治疗道瘤的靶向疗 2020年1月9日，美国FDA 批准Blueprint Medicines 的Ayvakit （avapritinib），用于治疗”小板衍生生长因子受体（PDGFRA）显子 18 变（ D842V 变）的不可切性或移性的成胃肠间（GIST）。 GIST是种的由因组驱的胃肠肉，其源于胃肠间叶组织的，占化间叶的绝大fi分。数显，达85%的GIST 存在PDGFRA /或KIT因变，有药物（currency1伊马替尼舒尼替尼）能” 合其常蛋白制相关活性，改进。然而，约6%的新诊断GIST患者有PDGFRA 显子18 变（其中D842V 变为常），其对所有已批准的疗法药。 Ayvakit是前FDA批准的个GIST精准疗法，也是唯个对PDGFRA 因18号显子变 GIST 有活性的药物，可以性合PDGFRA（显子18 变）KIT 变激酶。其作为种I 制剂，Ayvakit可以向活性激酶构象，制致激酶的信号导，进而制 fi的生。果显，PDGFRA 显子18 变的受者中，总体（ORR）达 84%，其中全解（CR）为7%，fi分解（PR）为77%在PDGFR-D842V 变的患者亚组中，ORR为89 ，CRPR分别为8 82 61 的显子18 变 ”患者”间续了六个月或长间，了长的治疗作用。 Epizyme 公司Tazverik 获批治疗上瘤 2020年1月23日，美国FDA 批准Epizyme 的EZH2 制剂Tazverik （tazemetostat），用于治疗不合手术的移性或fi晚成或童皮样肉（ES）患者。 ES是为的皮样软组织，其组织源不，可能是源于有向分化潜能的原间叶细胞的。皮样肉好于20-40 青年，性， fi位分为近，以前者。好于，表为生长的节或，近生于 fi ，表为 fi 软组织。表，90%以的ES患者有INI1蛋白，从而导致EZH2 酶活活，促进细胞的恶性生。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 16 - 报告 13 Vyepti的作用机制数据来源：Nacture，兴业证券经济与金融研究院整理 Tazverik是肉款获批的表观药物，其作为种EZH2 制剂，能” 组常细胞的生长路，促进细胞死亡分化，进而小。果显， Tazverik的ORR为15%，其中CR为1.5%，有67%的患者续间（DOR）达 6个月以。治疗currency1性“ FDA批准Braintrefi口服乳fl 疗 Pizensy 2020年2月12日，美国FDA 批准Braintree Laboratories 的fl 糖疗法Pizensy（lactitol），用于治疗性性（CIC）成患者。 CIC是种常常的，主要fi状是长难不，其它fi状腹腹。计，美国有3500CIC患者，近分的美国受这 fi状的。很患者用泻药在的不同方或方药进治疗，有些患者的fi状得解，药物的currency1性也患者了很大的。 Pizensy是种fl 的果糖物。它是种性泻药（osmotic laxitaive），可促进分入肠，进而在肠达作用。果显，与剂组相，治疗组中 25%的患者在的达了3次全自（CSBMs），或线 1次CSBMs，而剂组中达这标准的患者为 13%。 Esperion Therapeutics口服新药Nexletol获FDA批准 2020年2月21日，美国FDA 批准Esperion Therapeutics 的新药Nexletol（bempedoic acid），作为大受剂他汀药物的请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 17 - 报告疗法，用于治疗合子家性 ”fi（HeFH）成患者，以需要进脂蛋白（LDL-C）的样化性心” （ASCVD）成患者。 LDL-C是种存在于体的状脂肪样物。的LDL-C会促进中 LDL-C的，并可能导致心”事，心作中。受标准的护治疗，他汀药物治疗，估计，美国有近1500患者（约分的患者）不能达推“的LDL-C 。 Nexletol是近20年在美国批准的种fl 日次他汀药物，在 LDL-C方面有种全新的作用机制。其活性药物成分为bempedoic acid，这是种创（first-in-class）ATPcurrency1 解酶（ACL）制剂，生物合成调LDL受体 LDL-C。bempedoic acid作为种合成的 “衍生物，是种前体药物，需要长酶A合成酶1 （ACSVL1）的激活，法在相关酶的骨fi激活，可fl免他汀药物相关的肉性。果显，当与大受剂他汀药物联合用药，与剂相，NexletolLDL-C 18%。在他汀药物不受的患者中，与剂相，NexletolLDL-C 28%。，在治疗12 ，Nexletol 还 C蛋白（Hs-CRP）相对线 19%-22%，这是心” 相关炎fi的关标志物。在有糖尿的患者中，与剂相，Nexletol糖化”蛋白（HbA1c）了0.2%。 14 Nexletol的作用机制数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理 ”新药 FDA批准Acacia Pharma的Barhemsys上市 2020年2月26日，美国FDA 批准Acacia Pharma 的Barhemsys （amisulpride），用于治疗术后恶心呕吐（PONV）的成患者。该批请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 18 - 报告准了已用种不同别的止吐药性治疗PONV的手术患者或有受止吐药性治疗PONV的手术患者，以单独用或与不同别的止吐药联合用PONV。 PONV在手术患者中是个大，去20年里相关治疗的进。PONV 常被为是手术中不受的并 fi，还要。前，PONV治疗主要为性，而治疗的患者，批准的有性治疗方案。在美国，估计年有1600手术患者受了性治疗会生PONV。在受当前标准护性治疗PONV 的患者中，Barhemsys是个也是唯个被批准用于性治疗PONV的止吐药。Barhemsys是利（amisulpride）的制剂（2.5mg/mL）。利是种性胺D2 D3受体剂，其剂用于治疗精分 fi。D2受体位于化感受触（CTZ），对从 ” 的胺有。CTZ的激活刺激呕吐所的呕吐中心。对种物种的表，在视膜后中的D3受体在呕吐中也作用。果显，常用止吐药性治疗的PONV患者中， 10 mg 组Barhemsys 的患者，呕吐解为42%，剂组为29%。， Barhemsys联用其他止吐药能”显著PONV的护作用，呕吐解为 58%，剂组为47%。 Recordati公司合成 Isturisa获FDA批准治疗合 2020年3月6日，美国FDA 批准Recordati 的Isturisa（osilodrostat），用于治疗成源性合（Cushing s syndrome，CS）。 CS称皮 fi（hypercortisolism），是由于机体种因的，腺皮长分糖皮激素（主要为皮）所产生的的表，也称为源性合。其因可分为促腺皮激素（ACTH）currency1 currency1 两种，主要表为满月 ” 向心性 ” 继性糖尿骨松，年在20 40 ，约为 1:3。 Isturisa的活性药物成分为osilodrostat，是种皮合成制剂。Isturisa是种 FDA批准的药物，制11- 化酶作用，这种酶在腺皮生物合成的后作用。果显，Isturisa 治疗的患者中，86% 的患者皮在常，而用剂的患者组的数为30%。在受治疗24 后，近患者的皮常。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 19 - 报告 15 Isturisa的作用机制数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理多发性症新药Zeposia获 FDA批准 2020年3月25日，美国FDA 批准美（BMS）的fl 新药 S1P受体调节剂Zeposia（ozanimod），用于治疗成性化fi （RMS），合解性活性继进性。性化（MS）是种免疫攻击的护性“ 的，能” 成损害性损伤，信号难在个细胞间。这种“信号 ”可导致 fi状。MS 前全球230，受的性于性。该是 “ ，导致能受损致。MS的主要亚是性化fi（RMS），占MS患者的85%，合（CIS） - 解性化fi（RRMS）活性继性进性性化fi（SPMS）。 Zeposia是种fl 药物，是唯被批准有以下的 -1- （S1P）受体调节剂在RMS患者治疗，需进因需于标签的次剂观。Zeposia可以与细胞表面的S1PR1S1PR5 有的力，当其与受体合后可以阻止细胞离进入中枢，炎作用。，Zeposia也能进入中枢，直与细胞细胞的S1PR 合，促进“ 生止炎fi。Zeposia与Avonex（素-1a）的对果显，治疗年后，Zeposia组相 Avonex组ARR 48%，治疗两年后ARR 38%。，治疗年后，Zeposia相 AvonexT1 权损伤相对减68%，T2损伤的数相对减了48%治疗两年后，Zeposia 相 AvonexT1 权损伤相对减53%，T2损伤的数相对减了 42%。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 20 - 报告 Koselugo 获批1神经瘤病 2020年4月10日，美国FDA 批准利康共同的Koselugo （selumetinib）美替尼，用于治疗2 2 以的1 （NF1）童患者，这些患者携有表出fi状/或进性，不能手术治疗的状（PN）。 NF1是种不可治的性，其是因为合成蛋白（neurofibromin）的NF1因生变的。该因变可 RAS/MAPK 信号路（RAS-RAF-MEK-ERK），进而导致的生长。NF1的fi状皮肤皮肤色素。在20-50 的NF1患者中，在，导致PN。这些PNs可导致，运能，能，肠/ 能容，并有可能变为恶性（MPNST）。 Koselugo是款获得FDA批准治疗这种在生命的药物，是种能” 向MEK的激酶制剂。MEK是RAS/MAPK信号路中的关蛋白激酶，Koselugo能” 性制MEK1MEK2，从而调的信号路常，进而解童NF1患者的。实果显，Koselugo的治疗患者的总解（ORR）达 66%，所有患者为fi分解。在这些患者中，82%的患者解续间达了12个月或长。 16 Selumetinib的作用机制数