RWE RWE RWE / Real World Data RWD RWD FDA R e a l w o r l d Evidence RWE RWE RWE RWE Randomized controlled trail, RCT RCT RWE 1. 2. 3. 4. 5. RWE RWE IT RWE RWD RWE RWE RWE FDA RWE 2007 FDA 2016 12 21 RWE FDA FDA RWE RWE RWE 真 实 世界 证据 热 点问 题 2000 RWD RWE 2010 RWD RWE / RWD ) RWE RWD 1使用RWE/RWD支持药物有效性决策FDA目前大多将RWE/RWD用于药物安全性评价新框架指明，FDA下一步的工作重心将放在药物有效性决策支持上，探索使用RWE提高临床研究效率的可能。 2评估RWE是否合适于监管决策FDA提出，作为监管决策依据的RWE必须足够可靠，因此，未来的工作包括：评估数据的可靠性和相关性解决现有数据资源的缺乏或可靠性低的问题 3挖掘RWD在不同研究设计中潜力FDA将进一步挖掘RWD在以下多种研究临床研究中使用的优越性和局限性：随机对照试验单臂非随机试验，RWD作为对照组观察性研究 4规范RWD获取途径和手段目前电子数据挖掘技术广泛应用于RWD 的获取，FDA认为需要在以下方面进行规范：知情同意及有效管理保留记录以便FDA核实数据建立适合FDA申请的数据标准为更好地支持RWE用于新药申请，FDA将：适用于FDA相关申请的数据标准及实施建议识别新标准与FDA现有体系的差异提出解决该差异的行动计划 51. RWE RWE 1 : RWE BMS Flatiron Health FDA Flatiron Foundation Medicine Clinico-Genomic RWE 2. RWE RWE 3. RWE / RWE RWE : RWE RWE RWE RWD RWE RWE IV RWE RWE RWE 12 RWE - 识别潜在患者需求 发现新靶点 分析市场格局 影响临床研发策略 分析临床试验可行性 （包括患者招募、入组条件等） 作为观察性研究执行 作为对照臂研究 支持审评审批 反馈患者持续性治疗结果 辅助定价与支付手段 支持医保目录申请 支持上市后承诺研究 支持临床实践制定 支持产品说明书更改 支持超适应症使用 支持新适应症审批 临床研发 临床前研发 商业化 上市后研究 © 2019 pwc/structure RWE / RWE RWE RWE RWE / RWE